Avanzan en remedios para las enfermedades poco frecuentes

La Universidad Nacional de Buenos Aires (UBA) y el Hospital Garrahan trabajan en el desarrollo de nuevos medicamentos para pacientes con enfermedades poco frecuentes y avanzan en la planificación de la producción industrial de una emulsión oral en el laboratorio público de medicamentos de la provincia de Río Negro.

Se trata de formulaciones terapéuticas para el tratamiento de enfermedades poco frecuentes asociadas a la deficiencia de la Coenzima Q10, un antioxidante muy potente que el cuerpo produce de forma natural y se encuentra en todas las células de nuestro organismo.

Pacientes pediátricos

Las iniciativas, a cargo del Hospital Garrahan y la Facultad de Farmacia y Bioquímica de la Universidad de Buenos Aires (FFyB-), están especialmente destinadas a pacientes pediátricos, para quienes existe una escasez de fármacos adecuados en tiempo y forma.

"Cuando se trata de una patología desatendida, la industria farmacéutica no la toma porque no es redituable desarrollar un medicamento que utilicen muy pocas personas. Resulta difícil investigar y publicar, pero si alguien no toma la posta, ¿quién lo hace?", señaló a Télam Valeria Tripodi, una de las responsables del proyecto junto con los investigadores Fabián Buontempo y Silvia Lucangioli.

Importancia

"Para esas familias es el 100%, no es uno cada 2.000. Es uno de tus hijos el que está afectado, es tu mundo", agregó la investigadora independiente del Conicet y profesora titular de la cátedra de Química Analítica de la FFyB-.

La deficiencia de la Coenzima Q10 ocasiona enfermedades neurodegenerativas que involucran pérdida de la memoria, degeneración motriz progresiva, dificultad en la deglución y diferentes grados de retraso mental.